Is e ginean na h-aonadan ginteil bunaiteach a bhios a’ cumail smachd air feartan.A bharrachd air ginean cuid de bhìorasan, a tha air an dèanamh suas de RNA, tha ginean a’ mhòr-chuid de fhàs-bheairtean air an dèanamh suas de DNA.Tha a’ mhòr-chuid de ghalaran fàs-bheairtean air adhbhrachadh leis an eadar-obrachadh eadar ginean agus an àrainneachd.Gu bunaiteach, faodaidh gin therapy mòran ghalaran a leigheas no a lughdachadh.Thathas den bheachd gu bheil gine therapy mar ar-a-mach ann an raon cungaidh-leigheis agus bùth-leigheadaireachd.Tha drogaichean gine therapy ann an seagh farsaing a’ toirt a-steach stèidhichte air drogaichean DNA atharraichte le DNA (leithid drogaichean in vivo gine therapy stèidhichte air vectaran viral, drogaichean gine in vitro, drogaichean plasmid rùisgte, msaa) agus drogaichean RNA (leithid drogaichean antisense oligonucleotide, drogaichean siRNA, agus gine therapy, msaa);Tha drogaichean gine therapy sa mhòr-chuid a’ toirt a-steach drogaichean plasmid DNA, drogaichean gine therapy stèidhichte air vectaran viral, drogaichean gine therapy stèidhichte air vectaran bacterial, siostaman deasachaidh gine, agus drogaichean leigheas cealla airson atharrachadh gine in vitro.Às deidh bliadhnaichean de leasachadh tortach, tha drogaichean gine therapy air toraidhean clionaigeach brosnachail fhaighinn.(Gun a bhith a’ cunntadh banachdachan DNA agus banachdachan mRNA) Aig an àm seo, chaidh 45 drogaichean gine therapy aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal.Chaidh 9 leigheasan gine gu h-iomlan aontachadh airson margaidheachd am-bliadhna, a’ toirt a-steach 7 leigheasan gine a chaidh aontachadh airson margaidheachd airson a’ chiad uair am-bliadhna, is iad sin: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adsiladrin agus Ebvallo, (Nòta: Chaidh an dithis eile aontachadh anns na Stàitean Aonaichte am-bliadhna. Is e a’ chiad bhaidse de leigheasan gine a chaidh aontachadh airson margaidheachd airson a’ chiad uair am-bliadhna, is iad sin: CARVYKTI, Amvuttra, Upstaza, Roctavian, Hemgenix, Adsiladrin agus Ebvallo, (Nòta: Chaidh an dithis eile aontachadh anns na Stàitean Aonaichte am-bliadhna. Lùnastal 2022, agus chaidh aontachadh airson margaidheachd leis an Aonadh Eòrpach ann an 2019; .) Le cur air bhog barrachd is barrachd thoraidhean gine therapy agus leasachadh luath air teicneòlas gine therapy, tha gine therapy gu bhith a’ cleachdadh ann an àm de leasachadh luath.

Seòrsachadh gine therapy (Stòr ìomhaigh: Bio-Matrix)

Tha an artaigil seo a’ liostadh 45 leigheasan gine (ach a-mhàin banachdachan DNA agus banachdachan mRNA) a chaidh aontachadh airson margaidheachd.

1. In vitro gine therapy

(1) Strimvelis

Companaidh: Leasaichte le GlaxoSmithKline (GSK).

Ùine gu margaidheachd: Chaidh aontachadh airson margaidheachd leis an Aonadh Eòrpach sa Chèitean 2016.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh fìor dhroch immunodeficiency (SCID).

Beachdan: Is e pròiseas coitcheann an leigheis seo ceallan gas hematopoietic an euslaintich fhèin fhaighinn an-toiseach, an leudachadh agus an cultar ann an vitro, an uairsin retrovirus a chleachdadh gus leth-bhreac gine ADA (adenosine deaminase) gnìomh a thoirt a-steach do na bun-cheallan hematopoietic, agus mu dheireadh cuir a-steach na bun-cheallan hematopoietic atharraichte air an ath-fhilleadh a-steach don bhodhaig.Tha toraidhean clionaigeach a 'sealltainn gu bheil an ìre mairsinn 3-bliadhna de dh' euslaintich ADA-SCID air an làimhseachadh le Strimvelis aig 100%.

(2) Zalmoxis

Companaidh: Riochdaichte le Italy MolMed Company.

Ùine gu margaidheachd: Fhuair sinn cead margaidheachd cùmhnant bhon Aonadh Eòrpach ann an 2016.

Comharraidhean: Tha e air a chleachdadh airson leigheas adjuvant siostam-dìona euslaintich an dèidh hematopoietic bun-cheallan transplantation.

Beachdan: Tha Zalmoxis na immunotherapy gine fèin-mharbhadh cealla T allogeneic air atharrachadh le vectaran retroviral.Bidh an dòigh seo a’ cleachdadh vectaran retroviral gus ceallan T allogeneic atharrachadh gu ginteil, gus am bi na ceallan T a tha air an atharrachadh gu ginteil a’ cur an cèill ginean fèin-mharbhadh 1NGFR agus HSV-TK Mut2 a’ leigeil le daoine drogaichean ganciclovir (ganciclovir) a chleachdadh aig àm sam bith gus ceallan T a mharbhadh a dh’ adhbhraicheas droch ath-bhualaidhean dìonachd, gus casg a chuir air tuilleadh crìonadh GVHD, agus ath-chruthachadh gnìomh dìon postoperative airson euslaintich ath-chruthachadh ESCT.

(3) Invossa-K

Companaidh: Leasaichte le TissueGene (KolonTissueGene).

Ùine gu margaidh: Aontaichte airson liostadh ann an Korea a Deas san Iuchar 2017.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh airtritis glùine degenerative.

Beachdan: Tha Invossa-K na leigheas gine cealla allogeneic anns a bheil chondrocytes daonna.Tha na ceallan allogeneic air an atharrachadh gu ginteil in vitro, agus faodaidh na ceallan atharraichte factar fàis cruth-atharrachail β1 (TGF-β1) a chuir an cèill agus a chuir an cèill às deidh in-stealladh in-articular.β1), agus mar sin a’ leasachadh comharran osteoarthritis.Tha toraidhean clionaigeach a’ sealltainn gum faod Invossa-K leasachadh mòr a thoirt air airtritis glùin.Chaidh a chùl-ghairm ann an 2019 le Rianachd Bidhe is Dhrugaichean Corea leis gu robh an neach-dèanamh a’ mearachdachadh na grìtheidean a chaidh a chleachdadh.

(4) Zynteglo

Companaidh: Air a rannsachadh agus air a leasachadh le bluebird bio.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an Aonadh Eòrpach airson margaidheachd ann an 2019, agus air aontachadh leis an FDA airson margaidheachd anns na Stàitean Aonaichte san Lùnastal 2022.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh β-thalassemia a tha an urra ri tar-chuir.

Beachdan: Tha Zynteglo na lentiviral in vitro gine therapy a bheir a-steach leth-bhreac gnìomh den ghine àbhaisteach β-globin (βA-T87Q-globin gine) a-steach do cheallan-ceum hematopoietic a chaidh a thoirt bhon euslainteach tro vectar lentiviral, agus an uairsin ath-thilleadh na bun-cheallan hematopoietic fèin-atharraichte sin a-steach don euslainteach.Aon uair ‘s gu bheil gine àbhaisteach βA-T87Q-globin aig an euslainteach, faodaidh iad pròtain HbAT87Q àbhaisteach a thoirt gu buil, a dh’ fhaodadh an fheum air gluasad fala a lughdachadh no a chuir às.Is e leigheas aon-ùine a th’ ann a chaidh a dhealbhadh gus cuir an àite dòrtadh fala fad-beatha agus cungaidhean fad-beatha dha euslaintich 12 bliadhna a dh’ aois agus nas sine.

(5) Sgiathanach

Companaidh: Air a rannsachadh agus air a leasachadh le bluebird bio.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an Aonadh Eòrpach airson margaidheachd san Iuchar 2021, agus air aontachadh leis an FDA airson margaidheachd anns na Stàitean Aonaichte san t-Sultain 2022.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh adrenoleukodystrophy cerebral tràth (CALD).

Beachdan: Is e Skysona gene therapy an aon leigheas gine aon-ùine a chaidh aontachadh airson làimhseachadh adrenoleukodystrophy cerebral aig ìre thràth (CALD).Tha Skysona (elivaldogene autotemcel, Lenti-D) na lentiviral gas hematopoietic lentiviral in vitro gine therapy Lenti-D.Tha modh-obrach coitcheann an leigheis mar a leanas: thèid bun-cheallan hematopoietic autologous a thoirt a-mach às an euslainteach, air an gluasad thairis agus air an atharrachadh le lentivirus a’ giùlan gine ABCD1 in vitro daonna, agus an uairsin air an toirt air ais chun euslainteach.Tha e air a chleachdadh airson euslaintich fo aois 18 a làimhseachadh, a’ giùlan mùthaidhean gine ABCD1, agus CALD.

(6) Cimriah

CUIDEACHADH: Air a leasachadh le Novartis.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Lùnastal 2017.

Comharraidhean: Làimhseachadh leucemia lymphoblastic acute cealla B (A H-UILE) agus DLBCL ath-chraoladh agus teas-fhulangach.

Beachdan: Tha Kymriah na dhroga lentiviral in vitro gine therapy, a’ chiad leigheas CAR-T a chaidh aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal, ag amas air CD19, agus a’ cleachdadh factar co-bhrosnachail 4-1BB.Tha e prìs aig $475,000 anns na SA agus $313,000 ann an Iapan.

(7) Seadh

Companaidh: Air a leasachadh le Kite Pharma, fo-bhuidheann de Gilead (GILD).

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Dàmhair 2017;Thug Fosun Kite a-steach teicneòlas Yescarta bho Kite Pharma agus thug e a-mach e ann an Sìona às deidh dha cead fhaighinn.Aontaichte airson liostadh san dùthaich.

Comharraidhean: Airson a bhith a ‘làimhseachadh lympoma mòr cealla B a tha air ais no air ais.

Beachdan: Tha Yescarta na leigheas gine retroviral in vitro, a tha mar an dàrna leigheas CAR-T ceadaichte san t-saoghal.Bidh e ag amas air CD19 agus a’ gabhail ri cosgais-aithris CD28.Tha e a’ cosg $373,000 anns na Stàitean Aonaichte.

(8) Tecartus

Companaidh: Leasaichte le Gilead (GILD).

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Iuchar 2020.

Comharraidhean: Airson lymphoma cealla culaidh ath-chraoladh no teasairginn.

Beachdan: Tha Tecartus na leigheas cealla CAR-T fèin-ghluasadach a tha ag amas air CD19, agus is e an treas leigheas CAR-T a chaidh aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal.

(9) Breyanzi

CUIDEACHADH: Air a leasachadh le Bristol-Myers Squibb (BMS).

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd sa Ghearran 2021.

Comharraidhean: Lymphoma mòr cealla B (LBCL) air a dhol air ais no air ais (R / R).

Beachdan: Tha Breyanzi na leigheas gine in vitro stèidhichte air lentivirus, an ceathramh leigheas CAR-T a chaidh aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal, ag amas air CD19.Tha cead Breyanzi na chlach-mhìle dha Bristol-Myers Squibb ann an raon immunotherapy cealla, a fhuair e nuair a fhuair e Celgene airson $ 74 billean ann an 2019.

(10) Abecma

Companaidh: Co-leasachadh le Bristol-Myers Squibb (BMS) agus bluebird bio.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd sa Mhàrt 2021.

Comharraidhean: myeloma iomadach ath-chraoladh no teasairginn.

Beachdan: Tha Abecma na leigheas gine in vitro stèidhichte air lentivirus, a’ chiad leigheas cealla CAR-T san t-saoghal a tha ag amas air BCMA, agus an còigeamh leigheas CAR-T a chaidh aontachadh le FDA.Is e prionnsapal an druga gabhadairean BCMA chimeric a chuir an cèill air ceallan T an euslaintich fhèin tro atharrachadh gine lentivirus-mediated in vitro.Làimhseachadh gus cuir às do cheallan T neo-atharraichte ann an euslaintich, agus an uairsin ath-fhilleadh a-steach ceallan T atharraichte, a bhios a’ sireadh agus a’ marbhadh ceallan aillse a tha a’ nochdadh BCMA ann an euslaintich.

(11) Libmeldy

CUIDEACHADH: Air a leasachadh le Orchard Therapeutics.

Ùine gu margaidh: Aontaichte leis an Aonadh Eòrpach airson liostadh san Dùbhlachd 2020.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh leukodystrophy metachromatic (MLD).

Beachdan: Tha Libmeldy na leigheas gine stèidhichte air ceallan CD34+ fèin-obrachail air an atharrachadh gu ginteil in vitro le lentivirus.Tha dàta clionaigeach a’ sealltainn gum faod aon in-fhilleadh intravenous de Libmeldy cùrsa MLD tràth-tòiseachaidh atharrachadh gu h-èifeachdach an coimeas ri fìor lagachadh motair is inntinneil ann an euslaintich den aon aois gun làimhseachadh.

(12) Benoda

Companaidh: Leasaichte le WuXi Giant Nuo.

Ùine gu margaidheachd: Air aontachadh gu h-oifigeil le NMPA san t-Sultain 2021.

Comharraidhean: Làimhseachadh euslaintich inbheach le lymphoma mòr B-cealla ath-chraoladh no teasairginn (r / r LBCL) às deidh leigheas siostamach dàrna loidhne no nas àirde.

Beinoda na leigheas gine an-aghaidh CD19 CAR-T, agus tha e cuideachd na phrìomh thoradh aig WuXi Juro Company.Is e seo an dàrna toradh CAR-T a chaidh aontachadh ann an Sìona, ach a-mhàin lymphoid mòr cealla B ath-chraoladh / teas-fhulangach WuXi Giant Nuo cuideachd an dùil in-stealladh Regiorensai a leasachadh airson làimhseachadh grunn chomharran eile, a’ toirt a-steach lymphoma follicular (FL), lymphoma cealla mantle (MCL), leucemia lymphocytic cronach (CLL), leucemia lymphocytic cronach (CLL), lymphoblast mòr sgaoilte B-CALL) agus B-cellemia mòr sgaoilte an dàrna loidhne.

(13) CARVYKTI

Companaidh: A’ chiad toradh aig Legend Biotech a chaidh aontachadh airson margaidheachd.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd sa Ghearran 2022.

Comharraidhean: airson làimhseachadh myeloma iomadach ath-chraoladh no teasairginn (R/R MM).

Beachdan: Tha CARVYKTI (ciltacabtagene autoleucel, Cilta-cel airson goirid) na leigheas gine dìonach cealla CAR-T le dà antibodies aon-àrainn ag amas air antigen aibidh cealla B (BCMA).Tha dàta a’ sealltainn gu bheil CARVYKTI Ann an euslaintich le myeloma iomadach ath-chraoladh no teasairginn a fhuair ceithir leigheasan ro-làimh no barrachd (a’ toirt a-steach luchd-dìon proteasome, immunomodulators agus antibodies monoclonal anti-CD38), chaidh ìre freagairt iomlan de 98% a nochdadh.

(14)Ebvallo

CUIDEACHADH: Air a leasachadh le Atara Biotherapeutics.

an Coimisean Eòrpach (EC) airson margaidheachd san Dùbhlachd 2022, is e seo a’ chiad leigheas cealla T uile-choitcheann san t-saoghal a chaidh aontachadh airson margaidheachd.

Comharraidhean: Mar monotherapy airson galar lymphoproliferative iar-tar-chuir (EBV + PTLD) co-cheangailte ri bhìoras Epstein-Barr (EBV), feumaidh na h-euslaintich a tha a’ faighinn làimhseachadh a bhith nan inbhich agus clann nas sine na 2 bhliadhna a tha air co-dhiù aon leigheas dhrogaichean eile fhaighinn roimhe seo.

Beachdan: Tha Ebvallo na leigheas gine cealla T uile-choitcheann a tha sònraichte do EBV a tha ag amas agus a’ cuir às do cheallan le galair EBV ann an dòigh cuibhrichte le HLA.Tha aonta an leigheis seo stèidhichte air toraidhean sgrùdadh deuchainn clionaigeach ìre 3 cudromach, agus sheall na toraidhean gu robh ORR na buidhne HCT agus a’ bhuidheann SOT aig 50%.Bha an ìre maitheanas iomlan (CR) aig 26.3%, bha an ìre maitheanas pàirt (PR) aig 23.7%, agus b’ e an ùine meadhanach airson maitheanas (TTR) 1.1 mìosan.De na h-euslaintich 19 a fhuair maitheanas, bha ùine freagairt (DOR) nas fhaide na 6 mìosan aig 11.A bharrachd air an sin, a thaobh sàbhailteachd, cha do thachair droch bhuaidh sam bith leithid galar graft-versus-host (GvHD) no syndrome release cytokine co-cheangailte ri Ebvallo.

2. In vivo gine therapy stèidhichte air vectaran viral

(1) Gendicine/Jin Sheng

Companaidh: Leasaichte le Shenzhen Saibainuo Companaidh.

Ùine gu margaid: Aontaichte airson a bhith air an liostadh ann an Sìona ann an 2003.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh carcinoma cealla squamous ceann is amhach.

Nota: Tha in-stealladh adenovirus p53 daonna ath-leasaichte Gendicine / Jinyousheng na dhroga leigheas gine vector adenovirus le còraichean seilbh inntleachdail neo-eisimeileach le seilbh Shenzhen Saibainuo Company.Tha adenovirus seòrsa 5 daonna air a dhèanamh suas de adenovirus daonna seòrsa 5. Is e a’ chiad fhear am prìomh structar airson buaidh an-aghaidh tumhair an druga, agus tha an tè mu dheireadh gu ìre mhòr ag obair mar neach-giùlan.Bidh an vectar adenovirus a’ giùlan gine teirpeach p53 a-steach don chill targaid, a ’cur an cèill gine suppressor tumhair p53 anns a’ chill targaid, agus an abairt gine aige Faodaidh an toradh grunn ghinean an-aghaidh aillse a riaghladh suas agus gnìomhachd grunn oncogenes a riaghladh, mar sin ag àrdachadh buaidh suppressor tumhair na bodhaig agus a’ coileanadh adhbhar marbhadh tumhair.

(2) Rigvir

Companaidh: Air a leasachadh le Companaidh Latima, Latbhia.

Ùine clàraidh: Aontaichte airson liostadh ann an Latbhia ann an 2004.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh melanoma.

Beachdan: Tha Rigvir na leigheas gine stèidhichte air vectar enterovirus ECHO-7 a chaidh atharrachadh gu ginteil.An-dràsta, chaidh gabhail ris an droga ann an Latbhia, Eastoinia, a’ Phòlainn, Armenia, Belarus, msaa, agus tha e cuideachd a’ dol fo chlàradh EMA ann an dùthchannan an EU.Tha cùisean clionaigeach anns na deich bliadhna a dh’ fhalbh air dearbhadh gu bheil bhìoras oncolytic Rigvir sàbhailte agus èifeachdach, agus faodaidh e ìre mairsinneachd euslaintich melanoma àrdachadh 4-6 tursan.A bharrachd air an sin, tha an leigheas seo cuideachd iomchaidh airson grunn aillsean eile, a’ toirt a-steach aillse colorectal, aillse pancreatic, aillse bladder aillse, aillse dubhaig, aillse prostate, aillse sgamhain, aillse uterine, lymphosarcoma, msaa.

(3) Oncorine

Companaidh: Air a leasachadh le Companaidh Bith-eòlais Shanghai Sanwei.

Ùine gu margaidh: Aontaichte airson a bhith air an liostadh ann an Sìona ann an 2005.

Comharraidhean: làimhseachadh tumors ceann is amhaich, aillse grùthan, aillse pancreatic, aillse broilleach agus cansearan eile.

Beachdan: Tha Oncorine (安科瑞) na thoradh gine therapy oncolytic a’ cleachdadh adenovirus mar neach-giùlan.Thathas a’ faighinn adenovirus oncolytic, a dh’ fhaodadh ath-riochdachadh gu sònraichte ann am tumors gine easbhaidheach no neo-àbhaisteach p53, a’ leantainn gu lysis de cheallan tumhair, agus mar sin a’ marbhadh cheallan tumhair.gun a bhith a 'dèanamh cron air ceallan àbhaisteach.Tha sgrùdaidhean clionaigeach air sealltainn gu bheil sàbhailteachd agus èifeachd math aig Ankerui airson grunn thumaichean malignant.

(4) Glìobar

Companaidh: Air a leasachadh le uniQure.

Ùine gu margaidh: Aontaichte airson liostadh san Roinn Eòrpa ann an 2012.

Comharraidhean: Làimhseachadh easbhaidh lipoprotein lipase (LPLD) le tachartasan dona no ath-chuairteach de pancreatitis a dh’ aindeoin daithead geir cuibhrichte.

Beachdan: Tha Glybera (alipoprotein tiparvovec) na dhroga gine therapy stèidhichte air AAV, a bhios a’ cleachdadh AAV mar neach-giùlan gus an gine teirpeach LPL a thionndadh gu ceallan fèithe, gus an urrainn dha na ceallan co-fhreagarrach tomhas sònraichte de lipoprotein lipase a thoirt gu buil, Gus an galar a lughdachadh, tha an leigheas seo èifeachdach airson ùine mhòr (faodaidh buaidh dhrogaichean mairsinn airson grunn bhliadhnaichean).Chaidh an droga a thoirt a-mach às a’ mhargaidh ann an 2017. Dh’ fhaodadh an adhbhar airson a tharraing air ais a bhith co-cheangailte ri dà fheart: prìsean àrd agus iarrtas cuibhrichte sa mhargaidh.Tha cosgais làimhseachaidh cuibheasach an druga cho àrd ri US $ 1 millean, agus chan eil ach aon euslainteach air a cheannach agus a chleachdadh gu ruige seo.Ged a tha a’ chompanaidh àrachais mheidigeach air US $900,000 a phàigheadh ​​air ais air a shon, tha e cuideachd na eallach gu math mòr don chompanaidh àrachais.A bharrachd air an sin, tha na comharran air a bheil an droga ag amas ro thearc, le ìre tricead timcheall air 1 ann an 1 millean agus ìre àrd de mhì-diagnosis.

(5) Iligic

Companaidh: Air a leasachadh le Amgen.

Ùine gu margaidheachd: Ann an 2015, chaidh aontachadh a bhith air a liostadh anns na Stàitean Aonaichte agus an Aonadh Eòrpach.

Comharraidhean: Làimhseachadh lotan melanoma nach gabh a thoirt air falbh gu tur le lannsaireachd.

Beachdan: Is e bhìoras herpes simplex seòrsa 1 a th’ ann an Imlygic a chaidh atharrachadh le teicneòlas ginteil (a’ cuir às do na mìrean gine ICP34.5 agus ICP47 aige, agus a’ cuir a-steach gine GM-CSF a tha a’ brosnachadh coloinidh granulocyte daonna a tha a’ brosnachadh coloinidh a-steach don bhìoras) (HSV-1) a’ chiad bhìoras oncolytic a chaidh aontachadh le FDA.Is e an dòigh rianachd in-stealladh intralesional, a dh’ fhaodar a chuir a-steach gu dìreach a-steach do lotan melanoma gus briseadh cheallan tumhair adhbhrachadh, antigens a thig bho tumhair agus GM-CSF a leigeil ma sgaoil, agus gus freagairtean dìonachd an-aghaidh tumhair adhartachadh.

(6) Luxturna

Companaidh: Air a leasachadh le Spark Therapeutics, fo-bhuidheann de Roche.

Ùine gu margaidheachd: Chaidh aontachadh airson margaidheachd leis an FDA ann an 2017, agus an uairsin aontachadh airson margaidheachd san Roinn Eòrpa ann an 2018.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh clann is inbhich a tha air lèirsinn a chall mar thoradh air mùthaidhean gine RPE65 le lethbhreac dùbailte ach a chumas àireamh gu leòr de cheallan retinal obrachail.

Beachdan: Tha Luxturna na leigheas gine stèidhichte air AAV air a rianachd le in-stealladh subretinal.Bidh an gine therapy a’ cleachdadh AAV2 mar neach-giùlain gus leth-bhreac gnìomh den ghine àbhaisteach RPE65 a thoirt a-steach do cheallan retinal an euslaintich, gus am bi na ceallan co-fhreagarrach a’ cur an cèill am pròtain àbhaisteach RPE65, a’ dèanamh suas airson gainnead pròtain RPE65 an euslaintich, agus mar sin a’ leasachadh lèirsinn an euslaintich.

(7) Zolgensma

Companaidh: Air a leasachadh le AveXis, fo-bhuidheann de Novartis.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd sa Chèitean 2019.

Comharraidhean: Làimhseachadh euslaintich cnàimh-droma Atrophy (SMA) fo aois 2 bhliadhna.

Beachdan: Tha Zolgensma na leigheas gine stèidhichte air vectar AAV.Is e an droga seo an aon phlana làimhseachaidh aon-ùine airson atrophy fèitheach cnàimh-droma a chaidh aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal.Tha cur air bhog an droga a’ fosgladh àm ùr ann an làimhseachadh atrophy fèitheach cnàimh-droma.duilleag, na chlach-mhìle adhartas.Bidh an gine therapy seo a’ cleachdadh vectar scAAV9 gus an gine àbhaisteach SMN1 a thoirt a-steach don euslainteach tro in-fhilleadh intravenous gus pròtain SMN1 àbhaisteach a thoirt gu buil, agus mar sin a’ leasachadh gnìomh cheallan air a bheil buaidh leithid neurons motair.An coimeas ri sin, feumaidh na drogaichean SMA Spinraza agus Evrysdi dòsan fad-ùine a-rithist.Tha Spinraza air a thoirt seachad le in-stealladh droma a h-uile ceithir mìosan, agus tha Evrysdi na dhroga beòil làitheil.

(8) Dealachadh

Companaidh: Leasaichte le Daiichi Sankyo Company Limited (TYO: 4568).

Ùine gu margaidh: Aonta le cumhachan bho Mhinistrealachd Slàinte, Làbarach agus Sochairean Iapan (MHLW) san Ògmhios 2021.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh glioma malignant.

Beachdan: Is e Delytact an ceathramh toradh leigheas gine bhìoras oncolytic a chaidh aontachadh air feadh na cruinne, agus a’ chiad toradh bhìoras oncolytic a chaidh aontachadh airson làimhseachadh glioma malignant.Is e bhìoras oncolytic seòrsa bhìoras herpes simplex seòrsa 1 (HSV-1) a chaidh a leasachadh leis an Dr Todo agus a cho-obraichean a th’ ann an Delytact.Bidh Delytact a’ toirt a-steach mùthaidhean cuir às a bharrachd a-steach don genoma G207 den dàrna ginealach HSV-1, ag àrdachadh an ath-riochdachadh roghnach aige ann an ceallan aillse agus a’ toirt a-steach freagairtean dìonachd an-aghaidh tumhair fhad ‘s a chumas iad àrd sàbhailteachd.Is e Delytact a’ chiad oncolytic treas-ghinealach HSV-1 a tha an-dràsta fo mheasadh clionaigeach.Tha cead Delytact ann an Iapan stèidhichte sa mhòr-chuid air deuchainn clionaigeach ìre 2 aon-ghàirdean.Ann an euslaintich le glioblastoma ath-chuairteach, choilean Delytact prìomh phuing crìochnachaidh ìre mairsinn aon-bliadhna, agus sheall na toraidhean gun do sheall Delytact èifeachdas nas fheàrr an coimeas ri G207.Feachd mac-samhail làidir agus gnìomhachd antitumor nas àirde.Bha seo èifeachdach ann am modalan tumhair cruaidh de bhroilleach, prostate, schwannomas, nasopharyngeal, hepatocellular, colorectal, tumors lomaire nerve iomaill malignant, agus aillse thyroid.

(9) Suas an staidhre

CUIDEACHADH: Air a leasachadh le PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT).

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an Aonadh Eòrpach airson margaidheachd san Iuchar 2022.

Comharraidhean: Airson easbhaidh decarboxylase L-amino acid aromatic (AADC), tha e air aontachadh airson làimhseachadh euslaintich aois 18 mìosan agus nas sine.

Beachdan: Tha Upstaza ™ (eladocagene exuparvovec) na leigheas gine in vivo le bhìoras seòrsa 2 co-cheangailte ri adeno (AAV2) mar an neach-giùlan.Bidh euslaintich a’ fàs tinn mar thoradh air mùthaidhean anns a’ ghine a’ còdachadh an enzyme AADC.Tha gine fallain aig AAV2 a’ còdachadh an einnsein AADC.Tha cruth dìoladh gine a’ coileanadh buaidh therapach.Ann an teòiridh, tha aon rianachd èifeachdach airson ùine mhòr.Is e seo a’ chiad leigheas gine air a mhargaidheachd a thèid a thoirt a-steach don eanchainn gu dìreach.Tha an cead margaidheachd buntainneach do 27 ball-stàitean an EU, a bharrachd air Innis Tìle, Nirribhidh agus Liechtenstein.

(10) Roctabhianach

Companaidh: Air a leasachadh le BioMarin Pharmaceutical (BioMarin).

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte airson margaidheachd leis an Aonadh Eòrpach san Lùnastal 2022;cead margaidheachd le Rianachd Cungaidhean-leigheis agus Bathar Cùram Slàinte na RA (MHRA) san t-Samhain 2022.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh euslaintich inbheach le fìor hemophilia A aig nach eil eachdraidh bacadh factar FVIII agus a tha àicheil airson antibodies AAV5.

Beachdan: Bidh Roctavian (valoctocogene roxaparvovec) a’ cleachdadh AAV5 mar vectar agus a’ cleachdadh an neach-adhartachaidh HLP a tha sònraichte don ghrùthan daonna gus faireachdainn bàillidh coagulation daonna VIII (FVIII) a stiùireadh le àrainn B air a dhubhadh às.Tha co-dhùnadh a’ Choimisein Eòrpaich cead a thoirt do mhargaidheachd valoctocogene roxaparvovec stèidhichte air dàta iomlan pròiseact leasachaidh clionaigeach an druga.Nam measg, sheall toraidhean deuchainn clionaigeach ìre III GENER8-1, an coimeas ri dàta na bliadhna ron chlàrachadh, às deidh aon in-fhilleadh de valoctocogene roxaparvovec, Tha ìre sèididh bliadhnail an cuspair (ABR) air a lughdachadh gu mòr, gu bheil tricead cleachdadh ullachaidhean pròtain coagulation recombinant VIII (F8) air a lughdachadh, no gu bheil gnìomhachd fuil anns a’ bhodhaig air a lughdachadh gu mòr.Às deidh 4 seachdainean de làimhseachadh, chaidh ìre cleachdaidh F8 bliadhnail an cuspair agus ABR a dh’ fheumadh làimhseachadh a lughdachadh 99% agus 84%, fa leth, agus bha an eadar-dhealachadh cudromach gu staitistigeil (p <0.001).Bha am pròifil sàbhailteachd math, agus cha deach aithris a dhèanamh air cuspair sam bith a bha a’ faighinn casg air factar F8, droch bhuaidhean malignant no thrombosis, agus cha deach droch thachartasan co-cheangailte ri làimhseachadh (SAEn) sam bith.

(11) Hemgenix

Companaidh: Air a leasachadh le UniQure Corporation.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san t-Samhain 2022.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh euslaintich inbheach le hemophilia B.

Beachdan: Tha Hemgenix na leigheas gine stèidhichte air vectar AAV5.Tha an droga air a uidheamachadh leis an tionndadh gine factar coagulation IX (FIX) FIX-Padua, a tha air a thoirt seachad gu taobh a-staigh na bodhaig.Às deidh rianachd, faodaidh an gine am bàillidh coagulation FIX a chuir an cèill anns an grùthan agus secrete Às deidh a dhol a-steach don fhuil gus an gnìomh coagulation a chuir an gnìomh, gus adhbhar an làimhseachaidh a choileanadh, gu teòiridheach, tha aon rianachd èifeachdach airson ùine mhòr.

(12) Adstiladrin

Companaidh: Air a leasachadh le Ferring Pharmaceuticals.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Dùbhlachd 2022.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh aillse bladder neo-ionnsaigheil fèithean (NMIBC) le cunnart àrd gun fhreagairt do Bacillus Calmette-Guerin (BCG).

Beachdan: Is e gine therapy a th’ ann an Adsiladrin stèidhichte air vectar adenoviral nach eil ag ath-riochdachadh, a dh’ fhaodas cus a dhèanamh de phròtain interferon alfa-2b ann an ceallan targaid, agus air a thoirt seachad tro catheter urinary a-steach don t-sruth (air a rianachd aon uair a h-uile trì mìosan), faodaidh an vectar bhìoras buaidh èifeachdach a thoirt a-steach do cheallan a’ bhalla bladder, agus an uairsin pròtain a-steach a-steach don exraplfa.2.Mar sin bidh an dòigh ginealach ùr seo ag atharrachadh ceallan balla bladder an euslaintich gu bhith na “factaraidh” beag a bhios a’ dèanamh interferon, agus mar sin ag àrdachadh comas an euslaintich a bhith a’ sabaid aillse.

Chaidh sàbhailteachd agus èifeachd Adstiladrin a mheasadh ann an sgrùdadh clionaigeach ioma-ionad a’ toirt a-steach euslaintich 157 le cunnart àrd BCG-neo-fhreagairt NMIBC.Fhuair euslaintich Adsiladrin a h-uile trì mìosan airson suas ri 12 mìosan, no gus an robh puinnseanta neo-iomchaidh airson làimhseachadh no ath-chuairteachadh NMIBC àrd-ìre.Uile gu lèir, fhuair 51 sa cheud de dh'euslaintich clàraichte air an làimhseachadh le Adsiladrin freagairt iomlan (a 'dol à bith de chomharran aillse air fhaicinn air cystoscopy, inneal biopsy, agus fual).

3. Drogaichean beaga searbhag niuclasach

(1) Vitravene

Companaidh: Co-leasachadh le Ionis Pharma (Isis Pharma roimhe) agus Novartis.

Àm gu margaidheachd: Ann an 1998 agus 1999, chaidh aontachadh airson margaidheachd le FDA agus EU EMA.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh retinitis cytomegalovirus ann an euslaintich le HIV-adhartach.

Beachdan: Is e droga antisense oligonucleotide a th’ ann an Vitravene, a’ chiad droga oligonucleotide a chaidh aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal.Aig a 'chiad ìre de chlàradh, bha iarrtas margaidh airson drogaichean an-aghaidh CMV gu math èiginneach;nas fhaide air adhart, mar thoradh air leasachadh leigheas antiretroviral fìor ghnìomhach, thuit an àireamh de chùisean CMV gu mòr.Mar thoradh air an iarrtas margaidh slaodach, chaidh an droga a chuir air bhog ann an 2002 agus tarraing air ais 2006 ann an dùthchannan an EU agus na Stàitean Aonaichte.

(2) Macugen

Companaidh: Co-leasachadh le Pfizer agus Eyetech.

Ùine gu margaidh: Aontaichte airson liostadh anns na Stàitean Aonaichte ann an 2004.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh crìonadh macular co-cheangailte ri aois neovascular.

Beachdan: Is e droga oligonucleotide atharraichte pegylated a th’ ann am Macugen, as urrainn cuimseachadh agus ceangal factar fàis endothelial vascùrach (subtype VEGF165), agus is e in-stealladh intravitreal an dòigh rianachd.

(3) Deitelio

Companaidh: Air a leasachadh le Jazz Pharmaceuticals.

Ùine gu margaidheachd: Chaidh aontachadh airson margaidheachd leis an Aonadh Eòrpach ann an 2013 agus chaidh aontachadh leis an FDA airson margaidheachd sa Mhàrt 2016.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh galair hepatic veno-occlusive co-cheangailte ri dysfunction dubhaig no sgamhain às deidh ath-chur air bun-cheallan hematopoietic.

Beachdan: Is e droga oligonucleotide a th’ ann an Defitelio, a tha na mheasgachadh de oligonucleotides le feartan plasmin.Air a tharraing air ais bhon mhargaidh ann an 2009 airson adhbharan malairteach.

(4) Cionamro

Companaidh: Co-leasachadh le Ionis Pharma agus Kastle.

Ùine gu margaidheachd: Ann an 2013, chaidh aontachadh airson margaidheachd anns na Stàitean Aonaichte mar dhroga dìlleachdan.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh adjuvant de hypercholesterolemia teaghlaich homozygous.

Beachdan: Is e droga antisense oligonucleotide a th’ ann an Kynamro, a tha na oligonucleotide antisense ag amas air apo B-100 mRNA daonna.Tha Kynamro air a thoirt seachad mar 200 mg subcutaneously uair san t-seachdain.

(5) Spionadh

Companaidh: Air a leasachadh le Ionis Pharmaceuticals.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Dùbhlachd 2016.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh atrophy fèitheach cnàimh-droma (SMA).

Beachdan: 'S e droga antisense oligonucleotide a th' ann an Spinraza (nusinersen).Le bhith a’ ceangal ri làrach cleavage SMN2 exon 7, faodaidh Spinraza atharrachadh RNA cleavage gine SMN2, agus mar sin a’ meudachadh cinneasachadh pròtain SMN làn-ghnìomhach.Anns an Lùnastal 2016, chleachd BIOGEN an roghainn aige na còraichean cruinne air Spinraza fhaighinn.Thòisich Spinraza a’ chiad deuchainn clionaigeach aige ann an daoine ann an 2011. Ann an dìreach 5 bliadhna, chaidh aontachadh leis an FDA airson margaidheachd ann an 2016, a tha a’ nochdadh làn aithne an FDA air a èifeachdas.Chaidh an droga aontachadh airson margaidheachd ann an Sìona sa Ghiblean 2019. Bha a’ chearcall ceadachaidh iomlan airson Spinraza ann an Sìona nas lugha na 6 mìosan, agus bha e 2 bhliadhna agus 2 mhìos bho chaidh Spinraza aontachadh an toiseach anns na Stàitean Aonaichte.Tha astar clàradh ann an Sìona gu math luath mu thràth.Tha seo cuideachd air sgàth gun do chuir an Ionad airson Measadh Dhrugaichean a-mach an “Fios mu bhith a’ foillseachadh an liosta den chiad bhaidse de dhrogaichean ùra thall thairis air a bheil feum èiginneach ann an cleachdadh clionaigeach ”air 1 Samhain, 2018, agus chaidh a ghabhail a-steach sa chiad baidse de 40 drogaichean ùra cèin airson ath-sgrùdadh luathaichte, am measg an deach Spinraza a mheas.

(6) Eòin 51

Companaidh: Air a leasachadh le AVI BioPharma (air ath-ainmeachadh Sarepta Therapeutics an dèidh sin).

Ùine gu margaidheachd: San t-Sultain 2016, chaidh aontachadh airson margaidheachd leis an FDA.

Comharraidhean: Airson a bhith a’ làimhseachadh dystrophy fèitheach Duchenne (DMD) le exon 51 a’ leum air mùthadh gine anns a’ ghine DMD.

Beachdan: Is e droga oligonucleotide antisense a th’ ann an Exondys 51, faodaidh an oligonucleotide antisense ceangal a dhèanamh ri suidheachadh exon 51 de ro-mRNA de ghine DMD, a’ leantainn gu cruthachadh mRNA aibidh, tha pàirt de exon 51 air a bhacadh Excision, mar sin a’ ceartachadh gu ìre am frèam leughaidh mRNA, a’ cuideachadh cuid de dh’ euslaintich a bhith a’ cruthachadh pròtanan a bhios a’ dèanamh an t-synthesair le bhith a’ leasachadh nam pròtinean a bhios a’ dèanamh an t-siostam àbhaisteach. comharraidhean.

(7) Tegsedi

Companaidh: Air a leasachadh le Ionis Pharmaceuticals.

Ùine gu margaidheachd: Chaidh aontachadh airson margaidheachd leis an Aonadh Eòrpach san Iuchar 2018.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh amyloidosis transthyretin oighreachail (hATTR).

Beachdan: Is e droga antisense oligonucleotide a th’ ann an Tegsedi a tha ag amas air mRNA transthyretin.Is e seo a’ chiad droga a chaidh aontachadh san t-saoghal airson làimhseachadh hATTR.Tha e air a thoirt seachad le subcutaneous in-stealladh.Bidh an droga a’ lughdachadh cinneasachadh pròtain ATTR le bhith ag amas air mRNA de transthyretin (ATTR), agus tha deagh cho-mheas buannachd-cunnairt ann an làimhseachadh ATTR, agus chaidh neuropathy agus càileachd beatha an euslaintich a leasachadh gu mòr, agus tha e co-chosmhail ri seòrsaichean mùthaidh TTR, Cha robh ìre galair no làthaireachd cardiomyopathy buntainneach.

(8) Onpattro

Companaidh: Co-leasachadh le Alnylam Corporation agus Sanofi Corporation.

Ùine gu margaidh: Aontaichte airson liostadh anns na Stàitean Aonaichte ann an 2018.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh amyloidosis transthyretin oighreachail (hATTR).

Beachdan: Is e droga siRNA a th’ ann an Onpattro a tha ag amas air mRNA transthyretin, a lughdaicheas cinneasachadh pròtain ATTR anns an grùthan agus a lughdaicheas cruinneachadh de thasgaidhean amyloid ann an nerves iomaill le bhith ag amas air mRNA de transthyretin (ATR), mar sin a’ leasachadh agus a’ lughdachadh comharran galair.

(9) Givlaari

Companaidh: Air a leasachadh le Alnylam Corporation.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san t-Samhain 2019.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh porphyria hepatic acute (AHP) ann an inbhich.

Beachdan: Is e droga siRNA a th’ ann an Givlaari, an dàrna droga siRNA a chaidh aontachadh airson margaidheachd às deidh Onpattro.Is e an dòigh rianachd in-stealladh subcutaneous.Bidh an droga ag amas air mRNA de phròtain ALAS1, agus faodaidh làimhseachadh mìosail le Givlaari ìre ALAS1 anns an grùthan a lughdachadh gu mòr agus gu maireannach, agus mar sin a’ lughdachadh ìrean neurotoxic ALA agus PBG chun raon àbhaisteach, mar sin a’ lughdachadh comharran galair an euslaintich.Sheall an dàta gu robh euslaintich a chaidh a làimhseachadh le Givlaari air lùghdachadh 74% anns an àireamh de ghlacaidhean an coimeas ris a’ bhuidheann placebo.

(10) Vyondys53

CUIDEACHADH: Air a leasachadh le Sarepta Therapeutics.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Dùbhlachd 2019.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh euslaintich DMD le dystroffin gine exon 53 splicing mutation.

Beachdan: Tha Vyondys 53 na dhroga oligonucleotide antisense, a tha ag amas air pròiseas splicing dystroffin ro-mRNA.Tha Exon 53 air a chuartachadh gu ìre, ie chan eil e an làthair air an mRNA aibidh, agus tha e air a dhealbhadh gus dystroffin truncated ach fhathast gnìomh a thoirt gu buil, agus mar sin a’ leasachadh comas eacarsaich ann an euslaintich.

(11) Bealachlivra

Companaidh: Air a leasachadh le Ionis Pharmaceuticals agus an fho-bhuidheann Akcea Therapeutics.

Ùine gu margaidheachd: Chaidh aontachadh airson margaidheachd le Buidheann Cungaidh-leigheis na h-Eòrpa (EMA) sa Chèitean 2019.

Comharraidhean: Mar leigheas cuideachail a bharrachd air smachd daithead ann an euslaintich inbheach le syndrome chylomicronemia teaghlaich (FCS).

Beachdan: Is e droga antisense oligonucleotide a th’ ann an Waylivra, a’ chiad dhroga a chaidh aontachadh airson margaidheachd san t-saoghal airson làimhseachadh FCS.

(12) Leqvio

Companaidh: Leasaichte le Novartis.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an Aonadh Eòrpach airson margaidheachd san Dùbhlachd 2020.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh inbhich le hypercholesterolemia bun-sgoile (heterozygous teaghlaich agus neo-theaghlach) no dyslipidemia measgaichte.

Beachdan: Is e droga siRNA a th’ ann an Leqvio a tha ag amas air PCSK9 mRNA.Is e seo a’ chiad leigheas siRNA san t-saoghal airson a bhith a’ lughdachadh cholesterol (LDL-C).Tha e air a thoirt seachad le subcutaneous in-stealladh.Bidh an droga a ’lughdachadh ìre pròtain PCSK9 tro eadar-theachd RNA, agus mar sin a’ lughdachadh ìre LDL-C.Tha dàta clionaigeach a 'sealltainn, airson euslaintich nach urrainn ìrean LDL-C a lùghdachadh chun na h-ìre targaid an dèidh làimhseachadh leis an dòs as àirde de statins, faodaidh Leqvio LDL-C a lùghdachadh le mu 50%.

(13) Ochd

Companaidh: Air a leasachadh le Alnylam Pharmaceuticals.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an Aonadh Eòrpach airson margaidheachd san t-Samhain 2020.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh prìomh hyperoxaluria seòrsa 1 (PH1).

Beachdan: Is e droga siRNA a th’ ann an Oxlumo a tha ag amas air hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, agus is e in-stealladh subcutaneous an dòigh rianachd.Chaidh an droga a leasachadh a’ cleachdadh a’ cheimigeachd stèidheachaidh leasaichte as ùire aig Alnylam, teicneòlas co-luachadh ESC-GalNAc, a bheir comas do siRNA a tha air a rianachd gu subcutaneously le barrachd seasmhachd agus comas.Bidh an droga a ’lughdachadh no a’ bacadh hydroxyacid oxidase 1 (HAO1) ​​mRNA, a ’lughdachadh ìre glycolate oxidase san òr, agus an uairsin ag ithe an t-substrate a tha riatanach airson cinneasachadh oxalate, a’ lughdachadh cinneasachadh oxalate gus smachd a chumail air adhartas a ’ghalair ann an euslaintich agus a’ leasachadh comharraidhean galair.

(14) Viltepso

Companaidh: Air a leasachadh le NS Pharma, fo-bhuidheann de Nippon Shinyaku.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Lùnastal 2020.

Comharraidhean: Airson a bhith a’ làimhseachadh dystrophy fèitheach Duchenne (DMD) le exon 53 a’ leum air mùthadh gine anns a’ ghine DMD.

Beachdan: Is e droga oligonucleotide antisense a th’ ann an Viltepso a dh’ fhaodas ceangal a dhèanamh ri suidheachadh exon 53 den ro-mRNA den ghine DMD, ag adhbhrachadh gun tèid pàirt de exon 53 a chuir às às deidh dha mRNA aibidh a chruthachadh, agus mar sin gu ìre a’ ceartachadh frèam leughaidh mRNA

(15) Amondain 45

Companaidh: Air a leasachadh le Sarepta Therapeutics.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd sa Ghearran 2021.

Comharraidhean: Airson a bhith a’ làimhseachadh dystrophy fèitheach Duchenne (DMD) le exon 45 a’ leum air mùthadh gine anns a’ ghine DMD.

Beachdan: Is e droga oligonucleotide antisense a th’ ann an Amondys 45, faodaidh an oligonucleotide antisense ceangal a dhèanamh ri suidheachadh exon 45 den ro-mRNA de ghine DMD, agus mar thoradh air an sin thèid am pàirt de exon 45 a bhacadh às deidh dha mRNA aibidh a chruthachadh Excision, mar sin a’ ceartachadh gu ìre na frèaman leughaidh mRNA, a’ cuideachadh euslaintich a bhith a’ co-chur an cruth leughaidh àbhaisteach, a’ cuideachadh cuid de dh’ euslaintich a bhith a’ co-chur an cruth leughaidh àbhaisteach. ' comharraidhean.

(16) Amvuttra (vutrisiran)

Companaidh: Air a leasachadh le Alnylam Pharmaceuticals.

Ùine gu margaidheachd: Aontaichte leis an FDA airson margaidheachd san Ògmhios 2022.

Comharraidhean: Airson làimhseachadh amyloidosis transthyretin oighreachail le polyneuropathy (hATTR-PN) ann an inbhich.

Beachdan: Tha Amvuttra (Vutrisiran) na dhroga siRNA a tha ag amas air mRNA transthyretin (ATTR), air a rianachd le in-stealladh subcutaneous.Tha Vutrisiran stèidhichte air Alnylam's Leasaichte Seasmhachd Ceimigeachd (ESC) -GalNAc dealbhadh àrd-ùrlar lìbhrigidh conjugate le barrachd comas agus seasmhachd metabollach.Tha cead an leigheis stèidhichte air dàta 9-mìosan den sgrùdadh clionaigeach Ìre III aige (HELIOS-A), agus tha na toraidhean iomlan a’ sealltainn gun do leasaich an leigheas comharran hATTR-PN, agus chaidh còrr air 50% de staid nan euslaintich a thionndadh air ais no stad bho bhith a’ fàs nas miosa.

4. Drogaichean ginealachd eile

(1) Rexin-G

Companaidh: Air a leasachadh le Epeius Biotech.

Ùine gu margaidheachd: Ann an 2005, chaidh aontachadh airson margaidheachd le Rianachd Bidhe is Drugaichean Philippine (BFAD).

Comharraidhean: Airson làimhseachadh aillsean adhartach a tha an aghaidh chemotherapy.

Beachdan: Is e in-stealladh nanoparticle le gine a th’ ann an Rexin-G.Bidh e a’ toirt a-steach gine mutant cyclin G1 a-steach do na ceallan targaid tro vectar retroviral gus tumors cruaidh a mharbhadh gu sònraichte.Is e an dòigh rianachd infusion intravenous.Mar dhroga a tha ag amas air tumhair a bhios gu gnìomhach a’ sireadh agus a’ sgrios cheallan aillse meatastatach, tha buaidh leigheasach sònraichte aige air euslaintich a dh’ fhàilnich drogaichean aillse eile, a’ toirt a-steach bith-eòlas cuimsichte.

(2) Neovasculgen

Companaidh: Air a leasachadh le institiud bun-cheallan daonna.

Ùine clàraidh: Chaidh aontachadh airson a liostadh san Ruis air 7 Dùbhlachd 2011, agus an uairsin air a chuir air bhog san Úcráin ann an 2013.

Comharraidhean: Airson a bhith a ‘làimhseachadh galair arterial vascùrach iomallach, a’ toirt a-steach ischemia ball trom.

Beachdan: Tha neovasculgen na leigheas gine stèidhichte air DNA plasmids.Tha an gine factar fàis endothelial vascùrach (VEGF) 165 air a thogail air cnàimh-droma plasmid agus air a thoirt a-steach do euslaintich.

(3) Collategene

Companaidh: Co-leasachadh le Oilthigh Osaka agus companaidhean calpa iomairt.

Ùine gu margaidh: Air aontachadh le Ministreachd na Slàinte, Làbarach agus Sochairean Iapan san Lùnastal 2019.

Comharraidhean: Làimhseachadh ischemia deatamach nas ìsle.

Beachdan: Is e leigheas gine stèidhichte air plasmid a th’ ann an Collategene, a’ chiad dhroga ginealachd dachaigheil a rinn AnGes, companaidh gine therapy ann an Iapan.Is e prìomh phàirt an druga seo plasmid rùisgte anns a bheil an t-sreath gine factar fàis hepatocyte daonna (HGF).Ma thèid an droga a thoirt a-steach do fhèithean nan buill ìosal, brosnaichidh an HGF a tha air a chuir an cèill cruthachadh shoithichean fala ùra timcheall air na soithichean fala falaichte.Tha deuchainnean clionaigeach air dearbhadh gu bheil buaidh aige air leasachadh ulcers.

Ciamar as urrainn dha Foregene leasachadh gine therapy a chuideachadh?

Bidh sinn a’ cuideachadh le bhith a’ sàbhaladh na h-ùine sgrìonaidh ann an sgrìonadh air sgèile mhòr, aig ìre thràth de leasachadh dhrogaichean siRNA.

Tuilleadh fiosrachaidh tadhal air:

https://www.foreivd.com/cell-direct-rt-qpcr-kit-direct-rt-qpcr-series/